Прогресивна мускулна дистрофия тип Дюшен

Публикувана: 11 ян. 2007, 22:58 ч.
Последно мнение: 8 юли 2024, 08:49 ч.

168 008
648

Q&A

Обобщени въпроси и отговори от темата *

Има ли други като нас с различен тип мускулна дистрофия или само Дюшен-Бекер?
Какви са лекарствата сираци и какви са очакванията за тяхното развитие?
Какви са очакванията от клиничните изпитвания на лекарства за мускулна дистрофия?
* Предложените въпроси и отговори се генерират машинно от автоматизиран езиков модел на база потребителските мнения в темата. Генерираното съдържание може да е непълно, неактуално, подвеждащо или неподходящо. Вашите оценки спомагат за подобряване на модела и неговото усъвършенстване.
- Има ли други като нас с различен тип мускулна дистрофия или само Дюшен-Бекер?
  
  Да, има и други с различни видове мускулна дистрофия, включително Дюшен-Бекер и Бекер. Форумът предлага информация за различни заболявания и споделя опит в лечението и рехабилитацията.
- Какви са лекарствата сираци и какви са очакванията за тяхното развитие?
  
  Лекарствата сираци са лекарства, предназначени за лечение на редки заболявания. Очакванията за тяхното развитие включват значително подобрение в състоянието на засегнатите пациенти, като се надяваме на успешно лечение и увеличаване на продължителността на живота.
- Какви са очакванията от клиничните изпитвания на лекарства за мускулна дистрофия?
  
  Очакванията от клиничните изпитвания са свързани със значително подобрение на мускулното увреждане при пациентите. Тестваните лекарства имат за цел да предоставят алтернатива на вече използваните методи и да доведат до подобрение на качеството на живот на засегнатите.
- Какво представляват контрактурите и как се лекуват?
- Какви са възможностите за лечение на мускулна дистрофия в чужбина?

Потребител

# 315 2 апр. 2009, 23:52 ч.

Получих това инфо и реших да го споделя с вас.

Лекарството PTC124 дава обещаващи
резултати при пациенти с прогресивна
мускулна дистрофия и кистозна фиброза

Хапче, което коригира дефектни гени, причиняващи дегенеративни заболявания, може да се появи на пазара до 3 години, съобщи в. "Таймс".

Лекарството, известно като PTC124, вече дава обещаващи резултати при пациенти с прогресивна мускулна дистрофия (болест на Дюшен) и кистозна фиброза. Окончателният етап от клиничните изпитания ще започне в края на годината, като медикаментът може да бъде лицензиран още през 2009 г.

Създателите на продукта от университета на Пенсилвания са много развълнувани, защото, според изследванията, той може да се окаже ефикасно срещу повече от 1800 други генетични заболявания, сред които и хемофилията. PTC124 действа срещу вид мутация, която предизвиква различни симптоми в зависимост от засегнатия ген. Затова лекарството е ефикасно срещу много наследствени заболявания. Медикаментът се приема през устата, като изпитанията не са показали значими странични ефекти. "Уникалното за това лекарство е, че не е насочено само срещу една, а срещу цял клас мутации", обяснява ръководителят на екипа Лий Суини.

При действието на препарата генетичната грешка не се поправя, а се игнорира. Пациентите ще трябва да приемат медикамента цял живот.